Navegação por Assunto "Laronidase"
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Avaliação de tecnologias em saúde para doenças raras : revisão sistemática e meta-análise sobre terapia de reposição enzimática para mucopolissacaridose tipo I
(2017) [Dissertação]Introdução: Com o avanço das tecnologias para saúde, novas opções terapêuticas estão emergindo, incluindo aquelas direcionadas para doenças raras, e cuja eficácia e segurança são de difícil determinação quando utilizados ... -
Enzyme replacement therapy for mucopolysaccharidosis type I among patients followed within the MPS Brazil network
(2014) [Artigo de periódico]Mucopolysaccharidosis type I (MPS I) is a rare lysosomal disorder caused by deficiency of alpha-L-iduronidase. Few clinical trials have assessed the effect of enzyme replacement therapy (ERT) for this condition. We conducted ...