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Eficácia e segurança da terapia com idursulfase em pacientes com mucopolissacaridose tipo II, com e sem comparação com placebo : revisão sistemática e metanálise

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Eficácia e segurança da terapia com idursulfase em pacientes com mucopolissacaridose tipo II, com e sem comparação com placebo : revisão sistemática e metanálise

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Título Eficácia e segurança da terapia com idursulfase em pacientes com mucopolissacaridose tipo II, com e sem comparação com placebo : revisão sistemática e metanálise
Outro título Efficacy and safety of idursulfase therapy in patients with mucopolysaccharidosis type II with and without comparison to placebo : systematic review and meta-analysis
Outro título Eficacia y seguridad del tratamiento con idursulfasa en pacientes con mucopolisacaridosis tipo II con y sin comparación con el placebo : revisión sistemática y metaanálisis
Autor Alegra, Taciane
Eizerik, Dauana Pitano
Cerqueira, Caio Cesar Silva de
Pereira, Tiago da Veiga
Dornelles, Alícia Dorneles
Schwartz, Ida Vanessa Doederlein
Resumo A mucopolissacaridose tipo II (MPS II) é uma doença genética de amplo espectro clínico, caracterizada por deficiência da enzima iduronato-2- sulfatase. Revisão sistemática avaliou a eficácia e segurança da terapia de reposição enzimática (TRE) com idursulfase (IDS) na MPS II. As bases de dados PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS e Biblioteca Cochrane foram pesquisados até 30 de novembro de 2012. Apenas cinco estudos preencheram os critérios de inclusão (ensaios clínicos randomizados – ECRs, ECRs abertos ou séries de caso prospectivas, incluindo cinco ou mais pacientes e avaliando desfechos relevantes). Metanálise foi realizada para capacidade vital forçada (CVF; valores absolutos e em %) e para a distância percorrida no teste da caminhada dos seis minutos, com mudanças significativas em ambas as variáveis; também foi encontrado risco aumentado de reações leves relacionadas à infusão e de desenvolvimento de anticorpos IgG à IDS. Em face dos dados apresentados neste estudo, conclui-se que a TRE com IDS é segura e tem benefício potencial em MPS II, mas estudos adicionais são necessários.
Abstract Mucopolysaccharidosis type II (MPS II) is a genetic disease of broad clinical spectrum, characterized by a deficiency of the enzyme iduronate- 2-sulfatase. The aim of this study was to assess whether enzyme replacement therapy (ERT) with idursulfase (IDS) for MPS II is effective and safe. PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS, and Cochrane Library were searched until November 30, 2012. Only five articles met the inclusion criteria (randomized controlled trials – RCTs, or open-label trials/prospective case series including ≥ 5 patients and evaluating relevant outcomes). A meta-analysis was performed for forced vital capacity (FVC; absolute and %) and for distance walked on the 6-minute walking test (6MWT). there was a statistically significant increase, but not clinically relevant, in both variables; an increased risk for development of mild infusion-related reactions and IgG antibodies to IDS were also found. The data suggest that ERT with IDS is safe and has a potential benefit for MPS II patients, but further studies are required.
Resumen La mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) es una enfermedad genética de amplio espectro clínico, caracterizada por una deficiencia de la enzima iduronato-2-sulfatasa. El objetivo fue evaluar la seguridad y eficacia de la Terapia de Reemplazo Enzimático (TRE) con idursulfasa (IDS) en la MPS II. En las bases PubMed/MEDLINE, EMBASE, LILACS y Cochrane Library se inició la búsqueda hasta el 30 de noviembre de 2012. Sólo cinco estudios cumplieron los criterios de inclusión (ensayos controlados aleatorios –ECA, o ECA abiertos o series de casos prospectivo incluyendo ≥ 5 pacientes y evaluación de los resultados pertinentes). El metaanálisis se realizó para la capacidad vital forzada (FVC; absoluta y %) y la distancia caminada en 6 minutos, con cambios significativos en ambas variables; el riesgo también se encuentra aumentado por reacciones leves y anticuerpos IgG, relacionados con la infusión con IDS. El TRE con IDS es seguro y tiene un beneficio potencial en la MPS II, pero se necesitan estudios adicionales.
Contido em Cadernos de saúde pública = Reports in public health. Rio de Janeiro. Vol. 29, Supl. 1 (2013), p. S45-S58
Assunto Mucopolissacaridose
Terapia de reposição enzimática
[en] Enzyme replacement therapy
[en] Health technology evaluation
[en] Mucopolysaccharidoses
[es] Evaluación de tecnologías de salud
[es] Mucopolisacaridosis
[es] Terapia de reemplazo enzimático
Origem Nacional
Tipo Artigo de periódico
URI http://hdl.handle.net/10183/101533
Arquivos Descrição Formato
000914536.pdf (249.9Kb) Texto completo Adobe PDF Visualizar/abrir

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