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White matter lesions in Fabry disease before and after enzyme replacement therapy a 2-year follow-up

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White matter lesions in Fabry disease before and after enzyme replacement therapy a 2-year follow-up

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Título White matter lesions in Fabry disease before and after enzyme replacement therapy a 2-year follow-up
Outro título Lesões da substância branca na doença de Fabry antes e depois da terapia de reposição enzimática : um seguimento de 2 anos
Autor Jardim, Laura Bannach
Aesse, Flávio Franciosi
Vedolin, Leonardo Modesti
Pitta-Pinheiro, Cláudio de Faria
Marconato, João
Burin, Maira Graeff
Cecchin, Cláudia Rafaela
Netto, Cristina Brinckmann Oliveira
Matte, Ursula da Silveira
Pereira, Fernanda dos Santos
Kalakun, Luciane
Giugliani, Roberto
Resumo Objetivo: Relatar os achados neurológicos e de imagem do sistema nervoso central (SNC), observados durante 24 meses de tratamento de reposição enzimática (ERT) com agalsidase-alfa, em pacientes com a doença de Fabry (FD). Método: 8 pacientes foram incluídos; 6 completaram 24 meses de ERT. Os dados foram obtidos aos 0, 12 e 24 meses de ERT. Lesões de substância branca (WML) foram avaliadas assim como sua relação com a idade e o exame neurológico (escore SNC). Resultados: Os achados de ressonância nuclear magnética foram estáveis em 3 pacientes. As WML e o escore SNC pioraram em um caso; flutuaram em um outro caso; e melhoraram no sexto paciente. No todo, havia 15 WML antes da ERT e 19 WML depois de 24 meses de ERT. Em dois anos, 4 lesões desapareceram e 8 novas surgiram. Conclusões: Viu-se um padrão difuso de WML assintomáticas, na FD. Em dois anos, algumas WML surgiram, enquanto outras desapareceram. Resta demonstrar se esses fenômenos fazem parte da história natural da doença.
Abstract Purpose: To report the clinical and neuroimaging, central nervous system (CNS) findings of patients with Fabry disease (FD) during 24 months of enzyme replacement therapy (ERT) with agalsidasealpha. Method: Eight patients were included. Six completed 24 months of ERT. Clinical and magnetic resonance imaging (MRI) data were obtained at 0, 12 and 24 months of ERT. White matter lesions (WML) were evaluated as well as their relation to age, symptoms and neurological examination (CNS score). Results: MRI was stable in 3 patients. WML and CNS score worsened in one patient, fluctuated in another, and improved in the sixth patient. In the whole series, there were 15 WML at baseline, and 19 at the 24th month. In two years, 4 lesions disappeared, whereas 8 appeared. Conclusion: A widespread pattern of silent WML in FD was seen. In two years, some WML appeared, and some disappeared. If these phenomena were related to the natural history, remains to be demonstrated.
Contido em Arquivos de neuro-psiquiatria. São Paulo. Vol. 64, n. 3-B (Sept. 2006), p. 711-717
Assunto Doença de Fabry
Espectroscopia de ressonância magnética
Ressonancia magnetica nuclear
Terapia de reposição enzimática
[en] Alpha-galactosidase A
[en] Enzyme-replacement therapy
[en] Fabry disease
[en] Magnetic resonance imaging
[en] White matter lesion
Origem Nacional
Tipo Artigo de periódico
URI http://hdl.handle.net/10183/21903
Arquivos Descrição Formato
000568881.pdf (242.4Kb) Texto completo (inglês) Adobe PDF Visualizar/abrir

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