Listar Genética y Biología Molecular por tema "Terapia gênica"
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Avaliação da transferência gênica pela via nasal para o sistema nervoso central utilizando um vetor não viral
(2007) [Tesis de maestría]O estudo de metodologias que possibilitem o acesso de moléculas terapêuticas ao cérebro evitando a barreira hematoencefálica (blood-brain barrier, BBB), é extremamente importante para o tratamento das doenças que afetam o ... -
Construção de um vetor para terapia gênica baseado no bloqueio da síntese protéica devido a expressão de elF2 beta truncado
(2005) [Tesis de maestría]A terapia gênica tem sido explorada como tratamento para uma grande variedade de distúrbios genéticos, diminuição da progressão de tumores e no combate a infecções virais e doenças neurodegenerativas. A síntese protéica é ... -
Desenvolvimento de um protocolo pré-clínico para terapia gênica in vivo de Mucopolissacaridose do tipo I
(2004) [Tesis de maestría]A Mucopolisacaridose tipo I é uma doença lisosomal caracterizada pela deficiência de a-L-iduronidase (IDUA), que é responsável pela degradação de glicosaminoglicanos (GAGs). Esta deficiência leva ao acúmulo de dermatan e ... -
Estabelecimento de um protocolo pré-clínico de terapia gênica, baseada em vetores adeno-associados, direcionado para o tratamento das manifestações do sistema nervoso central em um modelo murino de mucopolissacaridose tipo I
(2009) [Tesis]As mucopolissacaridoses (MPS) constituem um subgrupo de doenças lisossomais de depósito, causadas pela deficiência em uma enzima lisossomal envolvida no catabolismo de glicosaminoglicanos. A ausência de degradação destas ... -
Modelo murino de mucopolissacaridose tipo I (MPSI) : desenvolvimento de vetores virais e estudo de parâmetros fisiopatológicos
(2008) [Tesis]A mucopolissacaridose tipo I (MPS I) é uma doença lisossomal. A enzima envolvida com essa doença é a a-L-iduronidase (IDUA), e suas alterações levam a depósitos dos glicosaminoglicanos heparan e dermatan sulfato. As ... -
Otimizando a edição gênica : do sistema imune aos off-targets
(2022) [Tesis]A edição gênica por CRISPR/Cas9 tem potencial para mudar o tratamento de doenças. Entretanto um aspecto importante a ser considerado é o sistema imunológico, que pode afetar a eficiência da terapia gênica de diferentes ... -
Produção de vetores lentivirais baseados em HIV-1 em linhagem de célula tronco mesenquimal murina
(2005) [Tesis de maestría]Para produção de vetores virais utiliza-se uma linhagem celular empacotadora (packaging cell line – PCL), que é transfectada com os vetores componentes do sistema. As partículas virais produzidas são, posteriormente, ... -
Sistema gerador de microcápsulas de alginato
(2007) [Tesis]Uma abordagem alternativa para a terapia gênica somática é a entrega da proteína terapêutica através da implantação de células geneticamente modificadas com capacidade de superexpressar o gene de interesse. Os mecanismos ... -
Terapia gênica ex vivo e in vivo em modelo murino de mucopolissacaridose do tipo I : potencialidade de vetores retrovirais aplicados pela via intraventricular
(2009) [Tesis]A mucopolissacaridose tipo I (MPSI) é uma doença monogênica autossômica recessiva, devido a mutações no gene da alfa-L-iduronidase (IDUA). Seu caráter sindrômico compromete todas as funções vitais do organismo, inclusive ...